Si vous souhaitez mieux comprendre les thérapies géniques, consultez les ressources ci-dessous :
Mécanismes des thérapies ciblant les différentes formes génétiques de la SLA
Génétique Alliance ALS/MND : What can we do about genetic ALS/MND?
Thérapies ciblant les mutations génétiques liées à la SLA - The ALS Association
Thérapie antisens pour la SLA - The ALS Association
Essais cliniques
Il existe des études en cours pour tester des traitements expérimentaux destinés aux personnes présentant des variantes génétiques spécifiques de la SLA. Vous trouverez ci-dessous une liste à jour.
Pour plus d’informations sur les essais cliniques et pour une liste de tous les essais cliniques sur la SLA en cours au Canada, consultez notre page Essais cliniques.
SOD1
| TRAITEMENT | SOCIÉTÉ | TYPE DE TRAITEMENT | PHASE DE L’ESSAI CLINIQUE | ÉTAT DU RECRUTEMENT | SITE CANADIENS | DÉTAILS |
|---|---|---|---|---|---|---|
| AMT-162 | uniQure | Virus adéno-associé et microARN intrathécal | Phase 1 (pas encore entamée) | En cours de recrutement | États-Unis uniquement | [1]Étude sur la thérapie génique SOD1 pour la SLA |
| ALN-SOD | Regeneron/Alnylam | Interférence ARN | Phase 1 (pas encore entamée) | En cours de recrutement | Edmonton, London, Toronto, Montreal (Neuro) | |
| AP-101 | AL-S Pharma | Anticorps par voie intraveineuse | Phase 2 | Actif, ne recrute pas | N/D | [1]Détails de l’essai AP-101 de la SLA |
| Tofersen | Biogen | Oligonucléotides antisens intrathécal | Phase 3 ATLAS | En cours de recrutement | Calgary, Toronto, Montreal (Neuro) | [1] Étude de tofersen sur la SLA en phase présymptomatique [2] Site Web de l’étude ATLAS |
FUS
| TRAITEMENT | SOCIÉTÉ | TYPE DE TRAITEMENT | PHASE DE L’ESSAI CLINIQUE | ÉTAT DU RECRUTEMENT | SITE CANADIENS | DÉTAILS |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Ulefnersen | Ionis | ASO intrathécal | Phase 3 | En cours de recrutement | Montreal (Neuro) | [1]FUSION : détails de l’étude FUS-ALS |
C9orf72
| TRAITEMENT | SOCIÉTÉ | TYPE DE TRAITEMENT | PHASE DE L’ESSAI CLINIQUE | ÉTAT DU RECRUTEMENT | SITE CANADIENS | DÉTAILS |
|---|---|---|---|---|---|---|
| QRL-201 | Quralis Corporation | Intrathécal ASO | Phase 1 | En cours de recrutement | Edmonton, Calgary, Montreal (Neuro), Montreal (CHUM), Toronto | [1]A Study Evaluating the Safety and Tolerability of QRL-201 in ALS |
TARDBP
Rien pour l’instant – plus à venir
Études d'observation
Il est essentiel d’apprendre des personnes porteuses de variante génétiques spécifiques qui augmentent leur risque de SLA pour que les chercheurs puissent comprendre et développer des traitements ciblant ces gènes, ainsi que pour toutes les personnes vivant avec SLA. Une personne porteuse d’un gène et ne présentant pas de symptômes de SLA peut contribuer à la recherche en participant à des études d’observation, ce qui peut nous aider à comprendre les processus biologiques susceptibles de se produire aux premiers stades de la maladie. Un essai clinique important en cours, ATLAS, examine la capacité d’un traitement appelé tofersen à ralentir ou à arrêter la maladie chez les personnes porteuses de variantes génétiques du gène SOD1 avant l’apparition de tout symptôme. L’essai découle directement de l’expérience des porteurs du gène SOD1 au cours d’études d’observation.
Vous trouverez ci-dessous quelques études d’observation sur la SLA :
ALS Families Project - Eleanor and Lou Gehrig ALS Center
ALS Signal – Explore ALS Clinical Research, Trials and Studies.
*Sélectionnez « Genetic ALS Observational Studies » pour voir toutes les études en cours
The DIALS (Dominant Inherited ALS) Network
PREVENT ALS
Pre-fALS (Pre-symptomatic Familial ALS)
Prochaine section : Organisations et événements de la SLA axés sur la génétique