QALSODY (tofersen)

Qalsody est disponible pour les personnes admissibles dans le cadre du Programme d’accès spécial (PAS) de Santé Canada.

Le 3 mars 2025, Santé Canada a approuvé QALSODY (injection de tofersen) dans le cadre d’un avis de conformité avec conditions (ACC/c) pour le traitement de la SLA chez les adultes présentant une variante pathogène (également appelée mutation) du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1). Cela signifie que le médicament sera bientôt disponible et pourra être commercialisé au Canada sous certaines conditions.

Les voies d’accès NOC/c permettent l’autorisation de traitements sur la base de données cliniques prometteuses, tout en exigeant des preuves supplémentaires pour confirmer les avantages du médicament. L’autorisation de QALSODY reste conditionnelle et nécessite des données supplémentaires issues d’essais en cours.

Cette autorisation constitue une avancée positive, car QALSODY devient le premier traitement indiqué au Canada pour cibler une cause génétique de la SLA. Cependant, à ce stade, le médicament n’est pas encore couvert par les programmes publics ou privés de remboursement des médicaments. La prochaine étape consiste pour l’Agence canadienne des médicaments (CDA) et l’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS) du Québec à mener à bien leur évaluation des technologies de la santé (ETS) du traitement, afin de déterminer s’il sera recommandé pour un remboursement public.

À ce stade, Qalsody n’est pas encore couvert par les programmes publics ou privés d’assurance-médicaments. La prochaine étape consiste pour l’Agence canadienne des médicaments (ACM) et l’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS) du Québec à terminer leur évaluation des technologies de la santé (ETS) de ce traitement, afin de déterminer s’il sera recommandé pour un remboursement public. À l’issue de ce processus, les régimes d’assurance-médicaments fédéraux, provinciaux et territoriaux, ainsi que les assureurs privés, détermineront s’ils couvriront les coûts associés à ce médicament.

ALS Canada reste activement engagé dans ce processus. Nous participons au processus de consultation des patients de l’ACM et nous nous efforçons d’aider l’Alliance pharmaceutique pancanadienne (APC) et les programmes provinciaux d’assurance-médicaments à prendre des décisions éclairées et rapides en matière de remboursement, en leur faisant part du point de vue et des expériences de la communauté des personnes atteintes de SLA. Nous espérons que les décideurs pancanadiens et provinciaux impliqués dans le processus de remboursement agiront rapidement afin d’offrir un accès rapide et équitable aux Canadiens atteints de la SLA-SOD1.

Le tofersen est un traitement expérimental pour le traitement de la SLA chez les adultes présentant une variante pathogène du gène SOD1.

Le gène SOD1 code l’information nécessaire à la fabrication d’une protéine appelée superoxyde dismutase 1. Cette protéine aide les cellules à fonctionner correctement en éliminant les sous-produits toxiques appelés espèces réactives de l’oxygène (ROS), également connus comme radicaux libres. Ces sous-produits sont créés naturellement dans la cellule après des processus cellulaires normaux et doivent être décomposés régulièrement pour éviter les dommages oxydatifs des cellules.

Plusieurs variantes de ce gène peuvent entraîner une version défectueuse de cette protéine, qui devient toxique et perturbe la biologie cellulaire normale, contribuant ainsi à la SLA. Les variantes du gène SOD1 sont soupçonnées d’être à l’origine de 10 à 30 % des cas familiaux de SLA et d’environ 1 à 4 % des cas chez les personnes sans antécédents familiaux évidents.

Le tofersen est un oligonucléotide antisens (AOS) qui cible l’ARNm de la SOD1, entraînant une réduction dans la production de la protéine SOD1 et une diminution des niveaux toxiques dans les cellules.

Au cours des essais cliniques, le tofersen a réduit les taux de SOD1 dans le liquide céphalo-rachidien des personnes atteintes de SOD1-SLA, ainsi que les taux de NfL, un biomarqueur indiquant des lésions des cellules nerveuses.

L’essai clinique de phase 3 ATLAS en cours de Biogen vise à évaluer plus en détail l’efficacité de la thérapie et à déterminer si un traitement précoce par le tofersen peut retarder l’apparition des symptômes de la SLA et/ou ralentir considérablement le déclin des fonctions après l’apparition des symptômes. Les personnes atteintes de SOD1-SLA participant à l’étude ATLAS seront régulièrement suivies afin de détecter les changements biologiques qui indiquent le début des processus pathologiques sous-jacents. C’est le premier essai clinique à tester un traitement sur des personnes qui n’ont pas encore reçu de diagnostic de SLA.