Les recherches démontrent de plus en plus que les mutations génétiques jouent un rôle important dans le développement de la SLA; par exemple, le gène C9orf72 figure parmi les principales causes génétiques de la maladie.
Alors que la communauté scientifique s’intéresse de près à CRISPR/Cas9, une technologie de pointe qui permet de manipuler et de modifier avec précision les gènes dans les organismes vivants, il est essentiel d’explorer l’application de cette technique à la SLA. C’est précisément ce que fait le Dr Gary Armstrong, chercheur à l’Institut neurologique de Montréal et à l’Université McGill, grâce au financement du Programme de recherche de la Société canadienne de la SLA. Bien qu’il soit encore trop tôt pour utiliser cette technologie chez l’humain, il se sert de CRISPR/Cas9 pour créer de nouveaux modèles de poisson-zèbre atteints de SLA présentant des mutations du gène C9orf72. Lors du récent Forum de recherche de SLA Canada, le Dr Armstrong nous a parlé plus en détail de ses travaux ainsi que de certains essais cliniques en cours très prometteurs.
Pouvez-vous nous en dire davantage sur vos recherches?
Beaucoup des personnes qui regardent ceci ont peut-être déjà entendu parler de la technologie CRISPR-Cas9, aussi appelée système de mutagenèse CRISPR. En termes simples, il s’agit de la capacité d’intervenir pour modifier le génome, que ce soit dans un tissu cultivé (donc des cellules isolées) ou dans les modèles animaux avec lesquels nous travaillons.
En quoi est-ce utile pour les chercheurs?
C’est très utile pour les chercheurs sur la SLA, car cette technologie nous permet de reproduire exactement la même mutation, puis de l’étudier dans un modèle animal et d’y réaliser des expériences qui seraient évidemment impossibles chez un patient. Tout ça grâce à ce financement technologique que la Société canadienne de la SLA m’a accordé, et j’en suis très reconnaissant.
Comment cette technologie aidera-t-elle les personnes atteintes de SLA?
Si vous pouvez reproduire cette mutation dans un modèle animal, pourquoi ne pas simplement la corriger chez une personne atteinte de SLA? Et c’est un objectif magnifique. Ce serait un objectif magnifique, car cela pourrait éventuellement offrir une véritable possibilité de guérir la maladie. La réalité, c’est que nous n’en sommes pas encore là. Cette technologie doit encore être perfectionnée.
Quelles recherches sur la SLA semblent les plus prometteuses?
Un essai clinique est en cours pour cibler SOD-1, et un autre concerne les patients présentant des répétitions du gène C9orf72. Selon moi, ce sera la grande réussite des prochaines années dans le domaine de la recherche sur la SLA.