Comment les nouveaux médicaments sont-ils approuvés et mis à la disposition des Canadiens?

Plus tôt dans l’année, Amylyx, un fabricant, a annoncé son intention de demander à Santé Canada l’approbation de son médicament AMX0035. Nous avons révisé l’article de blogue publié initialement en 2018, qui porte sur la façon dont les médicaments sont mis à la disposition des Canadiens, afin de vous aider à vous familiariser avec les étapes requises, avec leur but, avec les jalons franchis en cours de route et avec les échéanciers applicables.

En bref, le processus allant de l’approbation réglementaire au remboursement public (c’est-à-dire la décision d’un régime d’assurance-médicaments provincial de rembourser entièrement ou partiellement) est simplement trop long. En fin de compte, nous aimerions que Santé Canada adopte des processus simplifiés pour permettre aux traitements de la SLA d’être accessibles rapidement et équitablement aux patients, et ce, peu importe leur lieu de résidence. Nous intensifierons nos efforts d’intervention pour revendiquer ce besoin. Entre-temps, voici un aperçu de l’approche actuelle.

Fonctionnement

• Santé Canada effectue un examen du médicament afin d’évaluer son innocuité, son efficacité et sa qualité.
• Le processus commence lorsque le fabricant du médicament dépose une présentation de nouveau médicament (PNM) auprès de Santé Canada. Santé Canada doit accepter la PNM avant d’entamer le processus d’examen réglementaire.
• Si Santé Canada conclut que les avantages du médicament l’emportent sur les risques connus, elle émettra un numéro d’identification du médicament (DIN) et un avis de conformité (AC). Le médicament sera alors approuvé au Canada et les médecins pourront commencer à le prescrire. À ce moment-là, toutefois, il est seulement accessible à ceux qui peuvent le payer de leurs poches ou en obtenir le remboursement en vertu d’un régime d’assurance privé.
• Si le médicament ne reçoit pas d’avis de conformité, son fabricant a la possibilité de fournir des renseignements supplémentaires, de soumettre à nouveau la demande à une date ultérieure avec des données supplémentaires ou de demander à Santé Canada de reconsidérer sa décision.

Combien de temps dure le processus?

L’examen standard prend un an, tandis que l’évaluation prioritaire exige 180 jours. Les traitements de la SLA bénéficient généralement d’un examen prioritaire.

Fonctionnement

Le fabricant du médicament présente une demande au titre du Programme commun d’évaluation des médicaments, qui est régi par un organisme fédéral appelé Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS). (Au Québec, ce processus est géré par l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux [INESSS].)

Le Programme commun d’évaluation des médicaments évalue les preuves cliniques et économiques du médicament, et celles relatives aux patients et aux cliniciens. Il en résulte des recommandations et des conseils qui sont utilisés par les régimes fédéraux, provinciaux et territoriaux d’assurance-médicaments pour décider si les coûts du médicament seront couverts par des programmes publics.

La rétroaction des patients et, depuis 2020, celle des cliniciens, sont des éléments clés du Programme commun d’évaluation des médicaments. Les groupes de patients sont invités à partager leurs expériences,  perspectives et attentes à l’égard du médicament évalué, alors que les cliniciens ont l’occasion de formuler des commentaires sur les avantages du traitement d’un point de vue clinique. Ensemble, les patients et les cliniciens renseignent l’ACMTS sur les réalités d’un diagnostic de SLA et sur la façon dont les traitements qui ont un impact, si modeste qu’il soit, peuvent sensiblement améliorer la qualité de vie des patients.

La Société canadienne de la SLA prévoit recueillir la rétroaction des patients au sujet d’AMX0035 à l’intention de l’ACMTS et invitera la communauté canadienne de la SLA à contribuer à cette démarche. Si vous désirez y participer, abonnez-vous à notre bulletin électronique pour être avisé.

À la fin du Programme commun d’évaluation des médicaments, on émettra l’une des recommandations suivantes :

• que le médicament soit remboursé;
• que le médicament soit remboursé selon des critères ou des conditions cliniques; ou
• que le médicament ne soit pas remboursé.

La recommandation finale est transmise aux régimes d’assurance-médicaments participants et au fabricant, puis affichée sur cadth.ca.

Après l’achèvement du Programme commun d’évaluation des médicaments, les régimes d’assurance-médicaments du fédéral, des provinces et des territoires peuvent choisir de collaborer par l’intermédiaire de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) afin de déterminer le fonctionnement d’un remboursement public dans chaque territoire de compétence en fonction de négociations effectuées avec le fabricant.

Ensuite, chaque territoire de compétence réalise généralement son propre examen indépendant pour déterminer si le médicament sera couvert par les régimes publics d’assurance-médicaments, et de quelle façon. Une fois l’examen terminé, les autorités sanitaires du territoire de compétence (p. ex., le ministère de la Santé) prendront la décision définitive concernant la couverture en vertu du régime public d’assurance-médicaments. Les régimes d’assurance-médicaments publics qui décident de couvrir le traitement, en totalité ou en partie, concluent une Entente de remboursement avec le fabricant.

De plus en plus, les régimes d’assurance-maladie privés font référence à la recommandation de l’ACMTS au moment de décider s’ils couvriront ou non un médicament.

Combien de temps dure le processus?

• En 2018, Santé Canada, l’ACMTS et INESSS ont annoncé le lancement d’un programme d’examen coordonné, en vertu duquel le Programme commun d’examen des médicaments acceptera des soumissions six mois avant la réception prévue d’un avis de conformité de la part de Santé Canada.
• Le délai cible du Programme commun d’évaluation des médicaments est d’environ six mois. Cependant, il existe plusieurs variables qui peuvent influer sur le processus et le prolonger d’une année ou plus.
• Les échéanciers relatifs aux travaux de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique et, subséquemment, aux Ententes de remboursement avec les régimes d’assurance-médicaments peuvent s’échelonner sur jusqu’à deux ans, selon le territoire de compétence. Cependant, il existe souvent, tout au long du processus, des moyens pour les patients, les groupes de patients et les aidants de faire pression pour accélérer le processus.

Fonctionnement

• Pendant que Santé Canada prend des décisions en ce qui concerne l’approbation et le remboursement du médicament, et pendant toute la durée de son brevet, le médicament est assujetti à des mécanismes de contrôle des prix qui relèvent du Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB). Le CEPMB est l’organisme fédéral qui fixe le prix maximal que les entreprises peuvent exiger au moment de vendre leurs médicaments au Canada (ex. : hôpitaux, pharmacies, régimes de médicaments publics et privés, et acheteurs individuels).
• Le fabricant du médicament doit soumettre des renseignements précis sur ses prix au CEPMB lors du lancement initial du médicament, puis deux fois par année par la suite. Le CEPMB publie sur son site Web de l’information au sujet de ses examens de prix.
• Le gouvernement fédéral a récemment mis à jour les lignes directrices portant sur l’établissement des prix applicables aux médicaments brevetés au Canada. Celles-ci doivent entrer en vigueur le 1^er juillet 2021. La Société canadienne de la SLA est l’une des nombreuses organisations ayant exprimé des craintes à l’égard de l’impact potentiel de ces réformes. Nous croyons que le modèle utilisé pour déterminer les prix doit tenir à la fois compte de l’abordabilité et de l’accès.

Comment puis-je accéder à un médicament si aucun prix n’a encore été fixé?

Il n’est pas nécessaire que le CEPMB ait fixé un prix définitif pour que les patients puissent se procurer un médicament. En général, pourvu que Santé Canada ait approuvé le médicament et que celui-ci soit disponible, les cliniciens sont en mesure de le prescrire en fonction de la monographie du produit. Toutefois, selon le statut et les résultats des négociations de l’APP et les décisions de remboursement des régimes de médicaments privés et publics, les patients devront peut-être payer de leurs poches pour accéder à un médicament donné.

Étude de cas : Radicava

Voici la chronologie applicable à l’approbation et au remboursement de Radicava, le traitement contre la SLA le plus récent à être offert au Canada. La Société canadienne de la SLA a présenté la rétroaction des patients et lancé une campagne de sensibilisation au cours de laquelle plus de 3 600 Canadiens ont envoyé des courriels à leur ministre de la Santé provincial (ou l’équivalent) pour demander à la province de prendre une décision rapide en faveur du remboursement de ce médicament. En date de mai 2021, la province de l’Î.-P.-É. n’avait encore pris aucune décision de remboursement. Donc, si vous résidez dans cette province, veuillez songer à contacter votre ministre de la Santé.